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CDE发布《指导原则》:类器官可作为人源干细胞产品非临床研究有效性和安全性评估模型

发布于 2023-10-10 17:45:01

近年来,随着干细胞技术的发展、认知的深入和经验的积累,干细胞治疗已逐步成为生物医学领域的一大热点。为规范和指导人源干细胞产品非临床研究和评价,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)于2023年10月7日,发布关于公开征求《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》(以下简称“《指导原则》”)意见的通知,其中明确类器官技术可为人源干细胞产品非临床有效性和安全性的评估提供有用的补充信息。

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类器官、微流体等新技术列入《指导原则》

《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》在“制定非临床研究策略时的重要关注点”相关章节指出:


每种动物种属/模型均有其优点和不足,没有一种模型可全面预测干细胞产品在患者人群中的有效性和安全性。因此,在选择动物种属时,应评估所采用的动物种属/模型与人体的相关性和局限性。若有多种相关动物种属/模型,且这些动物种属/模型可提供互补的证据,建议采用多种动物种属/模型开展研究。当缺少相关动物种属/模 122 型时,基于细胞和组织的模型(如二维或三维组织模型、类器官和微流体模型等)可能为非临床有效性和安全性的评估提供有用的补充信息。

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《指导原则》起草背景

近年来,干细胞疗法已逐步成为生物医学领域的一大热点,为许多难治性疾病提供了新的潜在治疗方式,境外已有十余种干细胞产品上市。目前,国内干细胞产品申报数量不断增加,涉及的细胞种类繁多,适应症广泛。


干细胞产品为细胞治疗产品的重要类型,非临床研究方面有其特殊性,而国内目前尚无干细胞产品非临床研究的针对性的相关指导原则和技术要求,在这种情况下,探索干细胞产品的非临床研究与评价策略,建立监管标准,科学引导干细胞产品研发,具有迫切性和急需性



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《指导原则》目的

非临床研究是药物开发的重要环节。干细胞产品的有效成分是具有一定生物学功能且具有不同程度分化潜力的细胞,与常规治疗药物相比,其治疗机制、体内活性和毒性可能存在明显差异,细胞与人体的相互作用也更具有种属特异性,因此,与常规治疗药物相比,干细胞产品的非临床研究具有其特殊性。


CDE发布《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》的目的是为了规范和指导人源干细胞产品的非临床研究,在国内已发布实施的细胞治疗产品、基因修饰细胞治疗产品的非临床研究技术指导原则的基础上,根据干细胞产品的特点,结合国际监管机构/行业协会的相关指导原则和技术要求,以及干细胞产品的研究进展和当前认知,结合我国研发现状进行撰写起草,提出干细胞产品非临床研究的具体要求。


该《指导原则》适应范围包含:起源于人的成体 干细胞(adult stem cells,ASCs)、人胚干细胞(embryonic stem cells , ESCs ) 和 诱 导 多 能 干 细 胞 ( induced pluripotent stem cells,iPSCs),经过一系列涉及干细胞的体外操作,一般包括扩增、基因修饰、诱导分化、转(分)化等,获得的干细胞及其衍生细胞产品。



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近年来国内类器官重要政策

2021年,科技部发布《关于对“十四五”国家重点研发计划6个重点专项2021年度项目申报指南征求意见的通知》中,将“基于类器官的恶性肿瘤疾病模型”列为“十四五”国家重点研发计划中首批启动重点专项任务


2021年,国家药品监督管理局药品审评中心发布《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则(试行)》、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则(试行)》,首次将类器官列入基因治疗及针对基因修饰细胞治疗产品的指导原则中


2022年,科技部发布关于对国家重点研发计划的《“干细胞研究与器官修复”重点专项2022年度申报指南(征求意见稿)》中,突出强调类器官疾病模型在肿瘤研究中的巨大价值




红宝石hbs官网类器官研发平台

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类器官作为起源于干细胞三维培养衍生的体外研究模型,可用于再生医学和疾病发生机理等基础研究、药敏测试和个性化治疗及药物筛选等应用研究。


由红宝石hbs官网首席科学家蔡车国教授牵头的类器官研发平台是红宝石hbs官网七大研发平台之一。



现阶段成果

目前已成功构建了小鼠乳腺类器官,人乳腺类器官及多种亚型的乳腺癌肿瘤类器官库,开展药敏测试和个性化治疗研究,预计于2024年前实现临床药筛和个体化精准治疗的临床转化。



未来方向

未来将构建多种组织的肿瘤类器官库,进行多种疾病临

床研究及技术转化。



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