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重磅!类器官首次被列入CDE基因治疗及细胞治疗技术指导原则

发布于 2021-12-06 00:00:36

近日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)连发三个与基因治疗、细胞治疗相关的指导原则,首次将类器官列入基因治疗及针对基因修饰细胞治疗产品的验证指南当中。

三个指导原则均自发布之日起施行。其中:


1、《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则(试行)》指出:基因治疗产品非临床药理学研究“如果没有合适的动物模型满足试验需要,应当依据科学原理开发相应的动物模型或使用更完善的体外试验系统、替代性模型(例如类器官)开展试验。


2、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则(试行)》指出:针对基因修饰细胞治疗产品“当缺少相关动物模型时,可采用基于细胞和组织的模型(如二维或三维组织模型、类器官和微流体模型等)为有效性和安全性的评估提供有用的补充信息。


 

什么是类器官?

类器官是一种利用成体干细胞,在体外培育而成,具备三维结构的微器官。与体内器官高度相似的遗传学背景及组织学特征;拥有类似真实器官的复杂结构,并能部分模拟来源组织器官的生理功能;通过模拟内源环境进行组织生物学、发育再生、疾病建模、器官移植技术改良、药物发现/疗效评估以及毒理学的研究。

通俗点说,就是在体外构建一个类似体内的器官环境,再针对性的给药,就可筛选出哪种药物最适合该环境的治疗,从而给予患者一定的用药参考。


从患者身上获取含有肿瘤细胞的肿瘤组织和体液(癌性胸腹水),在体外培养扩增为能够还原体内肿瘤遗传学与肿瘤生物学特征的“患者替身”,就是肿瘤类器官


2017年,类器官被Nature Methods杂志评为生命科学领域的年度技术。


2021年,来自国家科学技术部的文件,“基于干细胞的人类重大难治性疾病模型”亦被列为“十四五”首批重点专项,文件明确指出,恶性肿瘤是长期严重影响我国人民健康的重大难治性疾病之一,而类器官作为重要的新兴前沿技术,能够为疾病研究与治疗助力。


由于类器官可以模拟体内真实器官的三维结构与功能,为精准医疗提供了全新的研究方法和治疗手段,在一系列生物学与生物医学中都有着广阔的应用前景。期待未来类器官将在生物学医学领域发挥越来越大的作用。
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